Первое в своем роде лекарство от рака почки, разработанное в результате лабораторных и трансляционных исследований, проведенных в Юго-Западном медицинском центре UT (США), было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Препарат предлагает новый метод лечения пациентов с наследственным раком почки.
Белзутифан от компании Merck стал результатом открытия в Юго-Западном медцентре Калифорнии белка HIF-2α, который играет ключевую роль в развитии рака почек и других видов онкологических заболеваний. HIF-2α был открыт профессором Стивеном Макнайтом.
«Это открытие имеет важнейшее значение для пациентов с наследственными формами рака почки, которые нуждаются в более эффективных методах лечения», — сказал доктор Дэвид Рассел, вице-проректор и декан по исследовательской работе, а также профессор молекулярной генетики, который принимал участие в разработке препарата на ранних этапах исследований. Профессор Макнайт и профессор Рассел впервые идентифицировали HIF-2α в 1990-х годах.
HIF-2α считался цельным в течение многих лет – до исследований, проведенных в Нью-Йоркском университете доктором Ричардом Бруиком и доктором Кевином Гарднером. Они провели структурные и биохимические исследования, показавшие, что молекула HIF-2α содержит «карман», который потенциально может быть подвержен действию лекарств. Затем ученые определили несколько соединений, которые помещаются в этот карман и ингибируют активность HIF-2α.
К 2019 году исследования проводились по меньшей мере с тремя агентами HIF-2α. Доктор Джеймс Бругаролас, глава программы по борьбе с раком почки онкологического центра Гарольда С. Симмонса в Юго-Западном Университете штата Калифорния, показал, что препарат эффективен против рака почки. Как оказалось, что препарат способен ингибировать HIF-2α в опухолях почек и останавливать их рост.
Это и другие исследования привели к первому клиническому испытанию PT2385, предшественника PT2977, который стал белзутифаном. Испытание, которое проводилось программой по борьбе с раком почки UTSW, показало, что препарат хорошо переносится и активен.
«Одобрение белзутифана представляет собой новую парадигму в лечении рака почки, — сказал доктор Бругаролас. — Нацеливаясь исключительно на HIF-2α, белзутифан специально выводит из строя раковые клетки, сохраняя при этом здоровые. Белзутифан сегодня является наиболее безопасным лекарством от рака почек и подходит для пациентов с наследственным раком почки».
Доктор